Acadia Trofinetide Phase III ผลลัพธ์ทางคลินิกอันดับต้น ๆ ในเชิงบวก

เมื่อวันที่ 2564-2549 ตามเวลาในสหรัฐฯ บริษัท Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ได้ประกาศผลลัพธ์ที่เป็นบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของยา Trofinetide ที่เลือกใช้ยาการทดลองระยะที่ 3 เรียกว่าลาเวนเดอร์ ส่วนใหญ่จะใช้ในการประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ Trofinetide ในการรักษาโรค Rett (RS)มีผู้เข้าร่วมการศึกษาทั้งหมด 189 คน ผู้หญิงทุกคนอายุ 5-20 ปีที่เป็นโรค RS

ลาเวนเดอร์เป็นการทดลองแบบ double-blind แบบสุ่ม และควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 12 สัปดาห์ โดยมีจุดสิ้นสุดหลักแบบผสมผสานของ RSBQ และ Clinical Outcome Global Rating Scale (CGI-I) ซึ่งประเมินโดยเจ้าหน้าที่พยาบาลและแพทย์ตามลำดับคีย์ จุดยุติรองคือมาตราส่วนการพัฒนาพฤติกรรมการสื่อสารและสัญลักษณ์สำหรับทารกและเด็กวัยหัดเดิน (CSBS-DP-IT-Social) ซึ่งส่วนใหญ่ใช้ในการประเมินพัฒนาการของพฤติกรรมทางสังคม วาจา และสัญลักษณ์ในทารกและเด็กเล็ก 6-24 อายุหลายเดือน และสามารถใช้สำหรับออทิสติก การตรวจคัดกรองเบื้องต้นสำหรับอาการของพัฒนาการล่าช้าและพัฒนาการล่าช้าอื่นๆ ตามที่ประเมินโดยเจ้าหน้าที่พยาบาล

ผลการศึกษาพบว่า Trofinetide มีการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในจุดสิ้นสุดหลักทั้งสองเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอกการเปลี่ยนแปลงจากเส้นพื้นฐานใน RSBQ สำหรับยาหลอกและ Trofinetide ในสัปดาห์ที่ 12 คือ -1.7 เทียบกับ -5.1 (p=0.0175);คะแนน CGI-I เท่ากับ 3.8 เทียบกับ 3.5 (p=0.0030)ในขณะเดียวกัน การเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานใน CSBS-DP-IT-Social คือ -1.1 และ -0.1 สำหรับยาหลอกและ Trofinetide ตามลำดับ

ทั้งจุดยุติปฐมภูมิและปฐมภูมิทุติยภูมิของลาเวนเดอร์แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ Trofinetide ในการรักษาโรค RS อย่างไรก็ตาม ควรสังเกตว่าอัตราการหยุดการรักษาในการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้น (TEAE) ในกลุ่ม Trofinetide นั้นสูงกว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก , ทั้งสองมีค่า 2.1% และ 17.2% ตามลำดับในหมู่พวกเขา เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคือ:

① อาการท้องร่วง – Trofinetide เท่ากับ 80.6% (97.3% มีอาการเล็กน้อยถึงปานกลาง) และยาหลอก 19.1%

② การอาเจียน – Trofinetide เท่ากับ 26.9% (96% ซึ่งไม่รุนแรงถึงปานกลาง) และยาหลอกเท่ากับ 9.6%;

③ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงเกิดขึ้นใน 3.2% ของอาสาสมัครในทั้งสองกลุ่ม

อาสาสมัครในการทดลองลาเวนเดอร์จะยังคงได้รับ Trofinetide หลังจากเสร็จสิ้นการทดลองหรือในการศึกษาการขยาย Lilac และ Lilac-2 แบบ open-label และ> 95% ของอาสาสมัครที่เสร็จสิ้นการศึกษา Lavender เลือกที่จะเปลี่ยนไปใช้ Lilac open-label การขยายการวิจัยผลการวิจัยจะนำเสนอต่อที่ประชุมทางการแพทย์ที่จะเกิดขึ้น