เมื่อวันที่ 2021-12-06 เวลาของสหรัฐอเมริกา, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ประกาศผลการทดลองทางคลินิกในเชิงบวกของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 ของผู้สมัครยา Trofinetide การทดลองระยะที่ 3 ที่เรียกว่าลาเวนเดอร์ส่วนใหญ่ใช้เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ trofinetide ในการรักษาโรค Rett (RS) มีการลงทะเบียนวิชาทั้งหมด 189 เรื่องผู้หญิงทุกคนอายุ 5-20 ปีมีอาร์เอส
ลาเวนเดอร์เป็นการทดลองแบบสุ่มสองครั้งแบบสุ่มที่ควบคุมด้วยยาหลอก 12 สัปดาห์ด้วยจุดสิ้นสุดหลักของแบบสอบถาม RS พฤติกรรม (RSBQ) และผลการจัดอันดับทั่วโลก (CGI-I) ตามที่ประเมินโดยเจ้าหน้าที่พยาบาลและแพทย์ตามลำดับ; กุญแจสำคัญจุดสิ้นสุดคือระดับการสื่อสารและการพัฒนาพฤติกรรมเชิงสัญลักษณ์สำหรับทารกและเด็กวัยหัดเดิน (CSBS-DP-It-Social) ซึ่งส่วนใหญ่ใช้เพื่อประเมินการพัฒนาของสังคมวาจาและสัญลักษณ์เชิงสัญลักษณ์ในทารกและเด็กเล็ก 6-24 เดือน
ผลการศึกษาพบว่า trofinetide มีการปรับปรุงที่สำคัญทั้งในจุดสิ้นสุดหลักเมื่อเทียบกับยาหลอก การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานใน RSBQ สำหรับยาหลอกและ trofinetide ในสัปดาห์ที่ 12 คือ -1.7 เทียบกับ -5.1 (p = 0.0175); คะแนน CGI-I คือ 3.8 เทียบกับ 3.5 (P = 0.0030) ในขณะเดียวกันการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานใน CSBS-DP-IT-Social คือ -1.1 และ -0.1 สำหรับยาหลอกและ trofinetide ตามลำดับ
ทั้งจุดสิ้นสุดหลักและระดับปฐมภูมิของลาเวนเดอร์แสดงให้เห็นถึงศักยภาพของ trofinetide สำหรับการรักษา RS อย่างไรก็ตามควรสังเกตว่าอัตราการรักษาการรักษาที่เกี่ยวข้องกับเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้น (TEAES) สูงขึ้นในแขน trofinetide เมื่อเทียบกับยาหลอกทั้งสองเป็น 2.1% และ 17.2% ตามลำดับ ในหมู่พวกเขาเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคือ:
①ท้องเสีย - trofinetide คือ 80.6% (97.3% ซึ่งไม่รุนแรงถึงปานกลาง) และยาหลอกอยู่ที่ 19.1%;
②อาเจียน - trofinetide คือ 26.9% (96% ซึ่งไม่รุนแรงถึงปานกลาง) และยาหลอกเท่ากับ 9.6%;
③เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่ร้ายแรงเกิดขึ้นใน 3.2% ของอาสาสมัครในทั้งสองกลุ่ม
อาสาสมัครในการทดลองใช้ลาเวนเดอร์จะยังคงได้รับ trofinetide หลังจากเสร็จสิ้นการทดลองหรือในการศึกษาการขยายตัวแบบเปิดโล่งและไลแลค -2 และ> 95% ของอาสาสมัครที่เสร็จสิ้นการศึกษาลาเวนเดอร์เลือกที่จะเปลี่ยนไปใช้การวิจัยการขยายตัวของ Lilac Open-Label
เวลาโพสต์: ก.พ. 17-2022