พโลซาซิรัน

พลอซาซิรัน (API)

การประยุกต์ใช้งานวิจัย:
Plozasiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซง (smoke interfering RNA) ที่พัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการรักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูง และโรคหลอดเลือดหัวใจและโรคเมแทบอลิซึมที่เกี่ยวข้อง โดยมุ่งเป้าไปที่เอพีโอซี 3ยีน Plozasiran ซึ่งเข้ารหัสอะพอลิโปโปรตีน C-III ซึ่งเป็นตัวควบคุมหลักของการเผาผลาญไตรกลีเซอไรด์ ในการวิจัย Plozasiran ถูกนำมาใช้เพื่อศึกษากลยุทธ์การลดไขมันโดยใช้ RNAi ความจำเพาะในการยับยั้งยีน และการรักษาระยะยาวสำหรับภาวะต่างๆ เช่น กลุ่มอาการไคลโลไมโครเนเมียแบบครอบครัว (FCS) และภาวะไขมันในเลือดผิดปกติแบบผสม

การทำงาน:
การทำงานของ Plozasiran โดยการเงียบเสียงเอพีโอซี 3ยับยั้ง mRNA ในตับ ส่งผลให้ระดับอะพอลิโปโปรตีน C-III ลดลง ส่งผลให้การสลายไขมันดีขึ้นและการกำจัดไลโปโปรตีนที่อุดมไปด้วยไตรกลีเซอไรด์ออกจากกระแสเลือด ในฐานะ API ของ Plozasiran ช่วยให้สามารถพัฒนาวิธีการรักษาแบบออกฤทธิ์ยาวนานที่มุ่งลดระดับไตรกลีเซอไรด์อย่างมีนัยสำคัญ และลดความเสี่ยงของการเกิดตับอ่อนอักเสบและโรคหลอดเลือดหัวใจในผู้ป่วยที่มีความผิดปกติของไขมันรุนแรงหรือทางพันธุกรรม