API โอลิโกนิวคลีโอไทด์
-
อินคลิซิแรนโซเดียม
อินคลิซิแรน โซเดียม เอพีไอ (สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรม) ได้รับการศึกษาในสาขาการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) และการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดเป็นหลัก ในฐานะ siRNA สายคู่ที่กำหนดเป้าหมายยีน PCSK9 จึงถูกนำมาใช้ในการวิจัยก่อนคลินิกและทางคลินิกเพื่อประเมินกลยุทธ์การปิดยีนที่ออกฤทธิ์ยาวนานเพื่อลดระดับ LDL-C (คอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ) นอกจากนี้ยังทำหน้าที่เป็นสารประกอบต้นแบบสำหรับการศึกษาระบบการนำส่ง siRNA ความคงตัว และการรักษา RNA ที่กำหนดเป้าหมายที่ตับ
-
โดนิดาลอร์เซ่น
Donidalorsen API เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์แอนติเซนส์ (ASO) ที่กำลังอยู่ระหว่างการศึกษาสำหรับการรักษาภาวะบวมน้ำทางพันธุกรรม (HAE) และภาวะอักเสบที่เกี่ยวข้อง การศึกษานี้ได้รับการศึกษาในบริบทของการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย RNA โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อลดการแสดงออกของพรีแคลลิเครอินในพลาสมา(KLKB1 mRNA) นักวิจัยใช้ Donidalorsen เพื่อศึกษากลไกการปิดยีน เภสัชจลนศาสตร์ที่ขึ้นอยู่กับขนาดยา และการควบคุมการอักเสบที่เกิดจากแบรดีไคนินในระยะยาว
-
ฟิตุซิรัน
Fitusiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซง (smoke interfering RNA) ซึ่งศึกษาในสาขาโรคฮีโมฟีเลียและความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือดเป็นหลัก โดยมุ่งเป้าไปที่แอนติทรอมบิน (AT หรือ SERPINC1)ยีนในตับเพื่อลดการผลิตแอนติทรอมบิน นักวิจัยใช้ Fitusiran เพื่อศึกษากลไกการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) การปิดยีนเฉพาะที่ตับ และกลยุทธ์การรักษาแบบใหม่เพื่อปรับสมดุลการแข็งตัวของเลือดในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ และ บี ไม่ว่าจะใช้หรือไม่ใช้สารยับยั้งก็ตาม
-
จิโวซิรัน
Givosiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซงได้ ซึ่งศึกษาเพื่อใช้รักษาโรคพอร์ฟิเรียในตับเฉียบพลัน (AHP) โดยมุ่งเป้าไปที่อลาส1ยีน (aminolevulinic acid synthase 1) ซึ่งเกี่ยวข้องกับกระบวนการสังเคราะห์ฮีม นักวิจัยใช้ Givosiran เพื่อศึกษาการบำบัดด้วย RNA interference (RNAi) การปิดยีนที่กำหนดเป้าหมายที่ตับ และการปรับเปลี่ยนวิถีเมแทบอลิซึมที่เกี่ยวข้องกับโรคพอร์ฟิเรียและโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้อง
-
พโลซาซิรัน
Plozasiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซง (smoke interfering RNA) ที่พัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการรักษาภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูง และโรคหลอดเลือดหัวใจและโรคเมแทบอลิซึมที่เกี่ยวข้อง โดยมุ่งเป้าไปที่เอพีโอซี 3ยีน Plozasiran ซึ่งเข้ารหัสอะพอลิโปโปรตีน C-III ซึ่งเป็นตัวควบคุมหลักของการเผาผลาญไตรกลีเซอไรด์ ในการวิจัย Plozasiran ถูกนำมาใช้เพื่อศึกษากลยุทธ์การลดไขมันโดยใช้ RNAi ความจำเพาะในการยับยั้งยีน และการรักษาระยะยาวสำหรับภาวะต่างๆ เช่น กลุ่มอาการไคลโลไมโครเนเมียแบบครอบครัว (FCS) และภาวะไขมันในเลือดผิดปกติแบบผสม
-
ซิเลเบซิรัน
Zilebesiran API เป็น siRNA (small interfering RNA) ที่กำลังศึกษาวิจัย ซึ่งพัฒนาขึ้นเพื่อใช้ในการรักษาความดันโลหิตสูง โดยมุ่งเป้าไปที่เอจีทียีนที่เข้ารหัสแองจิโอเทนซิโนเจน ซึ่งเป็นองค์ประกอบสำคัญของระบบเรนิน-แองจิโอเทนซิน-อัลโดสเตอโรน (RAAS) ในการวิจัย ไซเลเบซิรานถูกนำมาใช้เพื่อศึกษาแนวทางการปิดยีนเพื่อควบคุมความดันโลหิตในระยะยาว เทคโนโลยีการนำส่ง RNAi และบทบาทที่กว้างขึ้นของวิถี RAAS ในโรคหัวใจและหลอดเลือดและโรคไต