อินคลิซิแรนโซเดียม (API)
การประยุกต์ใช้งานวิจัย:
อินคลิซิแรน โซเดียม เอพีไอ (สารออกฤทธิ์ทางเภสัชกรรม) ได้รับการศึกษาในสาขาการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) และการรักษาโรคหัวใจและหลอดเลือดเป็นหลัก ในฐานะ siRNA สายคู่ที่กำหนดเป้าหมายยีน PCSK9 จึงถูกนำมาใช้ในการวิจัยก่อนคลินิกและทางคลินิกเพื่อประเมินกลยุทธ์การปิดยีนที่ออกฤทธิ์ยาวนานเพื่อลดระดับ LDL-C (คอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ำ) นอกจากนี้ยังทำหน้าที่เป็นสารประกอบต้นแบบสำหรับการศึกษาระบบการนำส่ง siRNA ความคงตัว และการรักษา RNA ที่กำหนดเป้าหมายที่ตับ
การทำงาน:
สาร API ของโซเดียมอินคลิซิแรนทำงานโดยการยับยั้งยีน PCSK9 ในเซลล์ตับ ส่งผลให้การผลิตโปรตีน PCSK9 ลดลง ส่งผลให้ตัวรับ LDL รีไซเคิลได้ดีขึ้น และกำจัดคอเลสเตอรอล LDL ออกจากเลือดได้ดีขึ้น หน้าที่ของสารนี้ในฐานะสารลดคอเลสเตอรอลที่ออกฤทธิ์ยาวนาน สนับสนุนการใช้ในการรักษาภาวะไขมันในเลือดสูง และลดความเสี่ยงของโรคหัวใจและหลอดเลือด สาร API นี้เป็นส่วนประกอบสำคัญในสูตรยาที่มีส่วนผสมของอินคลิซิแรน