จิโวซิรัน

จิโวซิรัน (API)

การประยุกต์ใช้งานวิจัย:
Givosiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซงได้ ซึ่งศึกษาเพื่อใช้รักษาโรคพอร์ฟิเรียในตับเฉียบพลัน (AHP) โดยมุ่งเป้าไปที่อลาส1ยีน (aminolevulinic acid synthase 1) ซึ่งเกี่ยวข้องกับกระบวนการสังเคราะห์ฮีม นักวิจัยใช้ Givosiran เพื่อศึกษาการบำบัดด้วย RNA interference (RNAi) การปิดยีนที่กำหนดเป้าหมายที่ตับ และการปรับเปลี่ยนวิถีเมแทบอลิซึมที่เกี่ยวข้องกับโรคพอร์ฟิเรียและโรคทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้อง

การทำงาน:
Givosiran ทำงานโดยการลดการแสดงออกของอลาส1ในเซลล์ตับ จึงช่วยลดการสะสมของสารตัวกลางฮีมที่เป็นพิษ เช่น ALA (กรดอะมิโนเลวูลินิกแอซิด) และ PBG (พอร์โฟบิลิโนเจน) ซึ่งช่วยป้องกันการโจมตีของระบบประสาทและอวัยวะภายในที่เกี่ยวข้องกับโรคพอร์ฟิเรียในตับเฉียบพลัน ในฐานะ API กิโวซิแรนเป็นส่วนประกอบทางเภสัชกรรมที่ออกฤทธิ์ในยาที่ใช้ RNAi ซึ่งออกแบบมาเพื่อควบคุม AHP ในระยะยาวด้วยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง