ฟิตุซิรัน

ฟิตูซิรัน (API)

การประยุกต์ใช้งานวิจัย:
Fitusiran API เป็น siRNA สังเคราะห์ขนาดเล็กที่แทรกแซง (smoke interfering RNA) ซึ่งศึกษาในสาขาโรคฮีโมฟีเลียและความผิดปกติของการแข็งตัวของเลือดเป็นหลัก โดยมุ่งเป้าไปที่แอนติทรอมบิน (AT หรือ SERPINC1)ยีนในตับเพื่อลดการผลิตแอนติทรอมบิน นักวิจัยใช้ Fitusiran เพื่อศึกษากลไกการรบกวนอาร์เอ็นเอ (RNAi) การปิดยีนเฉพาะที่ตับ และกลยุทธ์การรักษาแบบใหม่เพื่อปรับสมดุลการแข็งตัวของเลือดในผู้ป่วยฮีโมฟีเลีย เอ และ บี ไม่ว่าจะใช้หรือไม่ใช้สารยับยั้งก็ตาม

การทำงาน:
ฟิทูซิแรนออกฤทธิ์โดยการยับยั้งการแสดงออกของแอนติทรอมบิน ซึ่งเป็นสารต้านการแข็งตัวของเลือดตามธรรมชาติ จึงช่วยเพิ่มการสร้างทรอมบินและส่งเสริมการเกิดลิ่มเลือด กลไกนี้เป็นวิธีการรักษาเชิงป้องกันเพื่อลดภาวะเลือดออกในผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย ฟิทูซิแรนเป็นสารออกฤทธิ์ในยาฉีดใต้ผิวหนังออกฤทธิ์ยาวนานที่มุ่งพัฒนาคุณภาพชีวิตและลดภาระการรักษาในผู้ป่วยที่มีภาวะเลือดออกผิดปกติ