โดนิดาลอร์เซ่น

โดนิดาลอร์เซน (เอพีไอ)

การประยุกต์ใช้งานวิจัย:
Donidalorsen API เป็นโอลิโกนิวคลีโอไทด์แอนติเซนส์ (ASO) ที่กำลังอยู่ระหว่างการศึกษาสำหรับการรักษาภาวะบวมน้ำทางพันธุกรรม (HAE) และภาวะอักเสบที่เกี่ยวข้อง การศึกษานี้ได้รับการศึกษาในบริบทของการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมาย RNA โดยมีวัตถุประสงค์เพื่อลดการแสดงออกของพรีแคลลิเครอินในพลาสมา(KLKB1 mRNA) นักวิจัยใช้ Donidalorsen เพื่อศึกษากลไกการปิดยีน เภสัชจลนศาสตร์ที่ขึ้นอยู่กับขนาดยา และการควบคุมการอักเสบที่เกิดจากแบรดีไคนินในระยะยาว

การทำงาน:
Donidalorsen ทำงานโดยจับกับเคแอลเคบี1mRNA ลดการผลิตพรีแคลลิเครอินในพลาสมา ซึ่งเป็นเอนไซม์สำคัญในระบบแคลลิเครอิน-ไคนินที่กระตุ้นอาการบวมและการอักเสบในโรค HAE โดนิดาลอร์เซนช่วยลดระดับแคลลิเครอิน ช่วยป้องกันการโจมตีของ HAE และลดภาระของโรคได้ โดนิดาลอร์เซนเป็นส่วนประกอบหลักในการพัฒนายารักษา HAE ที่ออกฤทธิ์ยาวนานโดยการฉีดเข้าใต้ผิวหนัง